Главную роль в развитии гематологического синдрома играет поражение стволовой клетки, являющейся полипотентной, т. е. способной к клеточным дифференцировкам по всем направлениям кроветворения, а также поддержанию необходимого количества клеток своей собственной популяции. Точка зрения о способности стволовой клетки к самоподдержанию разделяется не всеми, однако общепризнанным фактом считается, что заложенное в эмбриогенезе количество стволовых клеток достаточно для сохранения кроветворения, даже если эти клетки не поддерживаются.